1964年2月5日，中国成功地为一位白血病患者进行了第一例同卵孪生姐妹骨髓移植手术。那么，为什么骨髓移植疗法能治疗白血病呢？
造血干细胞是人体内血细胞的“种子”，血液中的红细胞、白细胞（包括粒细胞、单核细胞和淋巴细胞）、血小板等，都由造血干细胞分化产生。白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，简单来讲，即造血干细胞的分裂分化过程失去控制，无法产生正常成熟的血细胞，而使血细胞停留在细胞发育的原始或幼稚阶段。骨髓移植是造血干细胞移植的一种主要类型（后者还包括外周血干细胞移植和脐血干细胞移植）。移植时，先用照射、细胞毒性药物等方法将患者自身异常造血干细胞最大限度地杀光（此时患者体内正常的造血功能和免疫功能也被摧毁），然后将正常人捐献的骨髓输入白血病患者体内，从而恢复其体内的造血功能和免疫功能，达到治愈疾病的目的。由于移植骨髓的造血干细胞将完全替代患者原来的造血干细胞，发挥终身持续造血功能，故有些患者骨髓移植后血型也发生改变。随着医学技术的发展，造血干细胞的取得途径已不局限于抽取骨髓（用这种方法时捐献者较痛苦），也可直接从外周血中分离造血干细胞，或由婴儿脐带血中获得。