基因疗法显示可为 A 型血友病患者带来长期益处

一项针对 A 型血友病的突破性基因疗法已被证明可带来长期益处，已经改变了英国 13 名男性的生活。

由伦敦玛丽皇后大学约翰帕西教授领导的临床研究人员于 2017 年首次宣布，85% 接受单次缺失基因输注治疗的男性凝血蛋白水平正常或接近正常水平，凝血因子 VIII，一种年。

在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇新论文中，兼任 Barts Health NHS Trust 血友病中心主任的 Pasi 教授证实，参与试验的所有患者仍受益于血友病发生率的大幅下降接受治疗三年后出血。在此期间，13 名患者中没有一人需要常规凝血因子 VIII 来预防出血。

缺乏因子 VIII 导致血友病 A，占所有血友病病例的 80% 左右。由于血液无法凝结，即使是最轻微的伤害，患者也有可能出现大量出血的风险——以及可能危及生命的自发性内出血。患者每周必须接受三次或更多次静脉注射以控制和预防出血。消除这些定期注射大大减轻了控制出血所需的治疗负担。

Pasi 教授说：“我们 2017 年的论文表明，基因疗法可以显着提高男性血友病 A 患者的第八因子水平。我们的新数据对于帮助科学界和医学界了解这项开创性技术至关重要。这项最新研究证实了安全性和长期疗效-治疗的长期有益影响。有效结束终生定期注射制度的长期治疗可以改变护理并大大改善数十万患有这种具有挑战性的遗传病症的人的生活质量。”

在难以获得凝血产品的发展中国家，这种治疗可能尤为重要。

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