新的胆管癌精准疗法延长了患者的生命

一项国际多中心试验发现，一种新的个性化癌症治疗可以从根本上改善一些胆管癌患者的前景，该试验涉及伦敦大学学院和伦敦大学学院医院 NHS 信托基金 (UCLH) 的研究人员。

II 期开放标签临床试验(其欧洲分支由 UCL 研究人员领导)发现，在接受药物 futibatinib 治疗时，面临临终关怀的患者最多可存活两年。

去年 9 月，来自 FOENIX-CCA2 试验的数据促使美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 futibatinib，尽管英国国家临床卓越研究所尚未考虑该药物。

该试验在 13 个国家开展，由 Taiho Oncology 赞助，结果现已发表在《新英格兰医学杂志》上。

Futibatinib 针对一种特殊的基因改变，称为 FGFR2 融合，这种改变存在于大约 14% 的胆管癌中。

在英国每年被诊断出患有胆管癌(包括胆管癌和胆囊癌)的患者中，大约有 300 人会有这种基因改变。这是美国的 8,000。

胆管癌的治疗选择很少，而且生存率很低，患者平均只能存活 12 个月。尽管这种癌症并不常见，但其发病率在全球范围内呈上升趋势。

这项国际试验招募了 103 名胆管癌患者，这些患者至少接受过一次化疗，但其癌症已产生耐药性。对患者的癌症肿瘤进行了基因分析(分子分析)，以检查他们是否在一组特定的基因中发生了改变，这些基因被称为成纤维细胞生长因子受体 (FGFR)。这种名为 futibatinib 的药物被称为 FGFR-2 抑制剂，因为它针对的是这种基因改变。

当患者接受 futibatinib(口服片剂)治疗时，结果是惊人的。该药物在缩小肿瘤尺寸方面更有效，癌症缩小了 40% 以上，而化疗则缩小了 25%。与化学疗法相比，该药物还产生了适度的副作用。

接受治疗的患者存活了长达两年，即使他们患有晚期癌症并且有时在进入试验之前尝试了多达五种其他治疗。如果没有这个，大多数患者将得到最好的支持治疗。

该论文的欧洲主要作者和资深作者 John Bridgewater 教授(伦敦大学学院癌症研究所和伦敦大学学院医院 NHS 基金会信托基金)说，“这些结果彻底改变了这组患者的治疗方法。而不是用大错特错来治疗他们化学疗法会与癌症一起攻击健康细胞，因此我们可以提供仅针对癌症内部特定改变的个性化治疗。

“患者在试验中看到的好处是显着的。重要的是，胆管癌患者接受癌症检测，以确定他们是否有这种异常。我们不能错过这些改变之一：他们可以带来的改变治疗结果是戏剧性的。”

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